Las dos personas forman parte de un pequeño estudio para evaluar la seguridad y la viabilidad del tratamiento. Los resultados iniciales se anunciaron la semana pasada en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular en Boston.
"Estamos en los primeros días. Si podemos demostrar que este método es seguro y eficaz, hay muchas formas de optimizarlo para hacerlo más asequible y escalable", afirma Steven Deeks, profesor de medicina y experto en VIH de la Universidad de California en San Francisco, que dirigió el ensayo.
Cómo funciona la terapia celular CAR-T
La técnica, conocida como terapia celular CAR-T, se ha utilizado en decenas de miles de pacientes con cánceres difíciles de tratar. Se han aprobado media docena de fármacos basados en esta técnica. En esencia, el tratamiento sobrecarga el sistema inmunitario de una persona para que ataque directamente y elimine las células cancerosas. Recientemente, se ha utilizado con éxito para tratar enfermedades autoinmunes graves.
"Es muy emocionante. La razón por la que este estudio importa es porque da al campo del VIH una pista real y clínica de que enseñar al sistema inmunitario a controlar el virus sin terapia antirretroviral es factible", afirma Andrea Gramatica, vicepresidente de investigación de amfAR, la Fundación para la Investigación del Sida, que no participó en el ensayo.
Los científicos llevan buscando una cura para el VIH desde que se identificó por primera vez el virus a principios de la década de 1980. La terapia antirretrovírica previene la progresión al SIDA suprimiendo el virus hasta niveles indetectables, pero las personas deben tomar medicación durante el resto de sus vidas. Esto ha transformado el VIH en una enfermedad crónica que permite a las personas tener una esperanza de vida casi normal. Sin embargo, no todas las personas seropositivas conocen su estado serológico, y en algunas zonas rurales y de bajos ingresos del mundo estos medicamentos aún no son ampliamente accesibles o asequibles.
Hasta ahora, hay menos de una docena de casos documentados de remisión sostenida del VIH, lo que se conoce como "cura funcional", porque el virus sigue presente en el organismo pero se suprime hasta niveles indetectables por el sistema inmunitario y ya no es necesaria la medicación contra el VIH.
Todas estas personas desarrollaron cáncer y se sometieron a trasplantes de células madre como parte de su tratamiento. En todos los casos menos en uno, los médicos utilizaron células madre de donantes con una rara mutación genética denominada CCR5, que impide de forma natural que el VIH penetre en las células sanas y las infecte. Timothy Ray Brown, conocido como el "paciente de Berlín", fue la primera persona conocida que se curó del VIH de esta forma en 2008.
Los ejemplos de remisión sostenida "nos han enseñado que el sistema inmunitario puede, en las condiciones adecuadas, eliminar el VIH", declara Boro Dropulić, CEO de la organización sin fines de lucro Caring Cross de Maryland, que desarrolló la terapia CAR-T para el VIH.
los trasplantes de células madre no son escalables. Son procedimientos intensivos que conllevan graves riesgos, como la enfermedad de injerto contra huésped, en la que las células trasplantadas reconocen las del receptor como extrañas y las atacan. "Lo que tratamos de hacer es diseñar deliberadamente ese resultado sin necesidad de cáncer ni de un donante específico", explica Dropulić. Su organización trabaja para que terapias avanzadas como la CAR-T sean más accesibles y asequibles.tipo de cáncer que se esté tratando.Dropulić y su equipo modificaron las células T de los pacientes para que reconocieran dos localizaciones distintas del virus del VIH, lo que dificultaría la huida del virus. "Nuestro objetivo es que estas células permanezcan como centinelas en el cuerpo. Cuando estos fragmentos del virus comiencen a replicarse, estas células estarán presentes para neutralizarlos de inmediato".
El ensayo incluyó a nueve participantes en total, todos ellos en tratamiento antirretroviral antes de la infusión de células. Un primer grupo de tres personas recibió únicamente las células CAR-T y no fue pretratado con el fármaco acondicionador que ayuda a que las células infundidas se expandan y funcionen eficazmente. Esta fue una prueba de seguridad inicial, y sus niveles de VIH repuntaron en pocas semanas, tal como se esperaba.
Los otros seis voluntarios recibieron una dosis menor o mayor de células CAR-T, además del fármaco de acondicionamiento. Tres personas que habían comenzado el tratamiento antirretroviral en una etapa avanzada de su infección por VIH experimentaron un rápido rebrote del virus y tuvieron que volver a tomar la medicación. Tres personas que comenzaron el tratamiento antirretroviral poco después de su diagnóstico de VIH tuvieron mejores resultados, incluidas las dos que aún mantenían la supresión viral a los 10 y 20 meses. La otra persona logró suprimir el virus durante dos meses antes de que recayera.
Aunque la nueva técnica funcione en más pacientes, probablemente pasarán años antes de que esté ampliamente disponible. Para obtener las células T necesarias para el tratamiento, los pacientes deben someterse a un procedimiento en el que se filtran grandes volúmenes de su sangre mediante una máquina. Posteriormente, las células se envían a un laboratorio especializado para convertirlas en células CAR-T, un proceso que dura varias semanas. En Estados Unidos, las terapias CAR-T aprobadas tienen un precio que oscila entre los 300,000 y los 475,000 dólares, un costo que las haría inaccesibles para muchos de los 40 millones de personas en todo el mundo que viven con el VIH.
Los investigadores están trabajando en métodos para crear células CAR-T directamente en el cuerpo y así eliminar los complejos pasos de fabricación. "En teoría, se pueden producir estas células en el cuerpo con una sola inyección", concluye Deeks.
Artículo originalmente publicado enWIRED.Adaptado por Alondra Flores.