Cuando ambas copias del gen OTOF están alteradas, este proceso se interrumpe, lo que provoca una pérdida auditiva severa o profunda desde el nacimiento. Algunos dispositivos como audífonos o implantes cocleares ayudan a mejorar la percepción del sonido, mas no corrigen el defecto biológico subyacente.
China está trabajando en un tratamiento similar.
Resultados clínicos prometedores
La aprobación de la FDA se basó en datos de ensayos clínicos en curso que mostraron mejoras considerables en la audición de pacientes pediátricos. En un estudio con niños de entre 10 meses y 16 años, el 80% de participantes experimentó una recuperación notable de la capacidad auditiva luego de recibir el tratamiento.
Resultados adicionales indican que una proporción importante (42%) alcanzó niveles de audición suficientes para percibir sonidos cotidianos e incluso susurros, algo impensable antes de esta intervención.
Estos hallazgos son especialmente relevantes porque la sordera congénita puede afectar el desarrollo del lenguaje y la comunicación si no se trata desde una etapa temprana. La posibilidad de restaurar la audición desde etapas iniciales podría tener un impacto profundo en la calidad de vida de los pacientes.
El tratamiento fue aprobado bajo el programa de vales de prioridad nacional (national priority voucher) de la FDA, una iniciativa del gobierno federal que busca acelerar el desarrollo y evaluación de terapias innovadoras para enfermedades con necesidades médicas no cubiertas. En este caso, la revisión se completó en apenas 61 días, uno de los tiempos más rápidos registrados para este tipo de productos.
“La aprobación de hoy representa un hito importante en el tratamiento de la pérdida auditiva genética”, dijo Marty Makary, comisionado de la FDA. “A través del programa piloto de vales de prioridad nacional, la agencia está acelerando las terapias para enfermedades raras con necesidades médicas no cubiertas, al tiempo que demuestra que podemos revisar con éxito incluso las solicitudes más complejas, como las nuevas terapias génicas de doble vector y los productos combinados que requieren la coordinación entre múltiples oficinas y centros, en plazos significativamente más cortos”.
dijo George D. Yancopoulos, co-chair, presidente y director científico de Regeneron, la empresa farmacéutica detrás de este tratamiento.La FDA añadió que Otarmeni no está exenta de efectos secundarios: otitis media, náuseas, mareos y dolor durante el procedimiento. Los profesionales de salud deben vigilar la aparición de complicaciones quirúrgicas. Esta terapia no se recomienda para pacientes con una anatomía que impida el acceso seguro al oído interno.