¿Qué son las células iPS?
Sus siglas se refieren a células madre pluripotentes inducidas. Se trata de células adultas, como las de la piel o las de la sangre, que han sido reprogramadas para que funcionen como células madre embrionarias. Se pueden dividir de manera indefinida y pueden tomar la forma de de cualquier tipo de célula. Gracias a esta capacidad, con ellas se puede probar nuevos fármacos y trabajar en medicina regenerativa. Este tipo de células permite el avance de la ciencia sin los problemas éticos que se derivan de trabajar con células madre de embrión.
Láminas de células adheridas a la pared del corazón
Uno de los productos de medicina regenerativa aprobados esta vez es ReHeart, de Qualipse, una startup de la Universidad de Osaka. Se trata de una lámina de cardiomiocitos diferenciados a partir de células iPS de donantes sanos, y fue un tema muy candente cuando se expuso en la Osaka-Kansai Expo. Está destinada a pacientes con insuficiencia cardíaca grave debida a miocardiopatía isquémica que no se recuperan lo suficiente a pesar del tratamiento estándar, que incluye terapia farmacológica y tratamiento invasivo.
Lámina cardiaca derivada de células iPS de Qualipse.
se confirmó una tendencia hacia la mejoría en cuatro pacientes, con un consumo máximo de oxígeno (VO2 pico) que aumentó en más del 10 % a las 52 semanas después del trasplante.Neuronas "implantadas" directamente en el cerebro
Otro producto es Amusepri (nombre genérico: laguneprocell) de Sumitomo Pharma y RACTHERA. Se trata de células progenitoras dopaminérgicas no congeladas producidas mediante la inducción de la diferenciación de células iPS no propias, y están indicadas para mejorar los síntomas motores en pacientes con enfermedad de Parkinson que han tenido una respuesta inadecuada a las terapias farmacológicas existentes, incluidos los preparados que contienen levodopa.
La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo que provoca síntomas motores como temblores en las extremidades y rigidez muscular debido a la pérdida gradual de células nerviosas dopaminérgicas en el cerebro. Las terapias farmacológicas actuales son tratamientos para aliviar los síntomas, no un enfoque fundamental para sustituir las células nerviosas perdidas.
AmShepli pretende ofrecer una nueva opción de tratamiento mediante el trasplante de células progenitoras de las neuronas dopaminérgicas perdidas directamente al cerebro. Este trasplante se realiza mediante cirugía cerebral estereotáctica. Se perforan pequeños orificios en el cráneo, uno a cada lado, y las células se dispersan e inyectan en la cápsula de ambos lados a través de tres vías de administración.
En un ensayo dirigido por médicos y realizado en el Hospital Universitario de Kioto, cuatro de seis de los siete pacientes con enfermedad de Parkinson analizados mostraron una mejoraen la puntuación off-time (la puntuación cuando el efecto del fármaco ha desaparecido) de la escala clínica de síntomas motores (MDS-UPDRS Parte III) 24 meses después del trasplante. También se informó que en los seis casos se confirmó la viabilidad celular en la cápsula, el lugar del trasplante.
Primera instalación de fabricación del mundo y primera colaboración entre la industria y la academia
SMaRT, ubicada en la ciudad de Suita, prefectura de Osaka, es responsable de la producción de Amshepri y es la primera planta de fabricación comercial del mundo dedicada a la medicina regenerativa y a los medicamentos celulares derivados de células iPS no autólogas. Las células iPS utilizadas como materia prima para el producto provienen de un stock proporcionado por la Fundación de Investigación de Células iPS de la Universidad de Kioto, y las tecnologías de inducción de la diferenciación y fabricación se basan en tecnologías propiedad de la Universidad de Kioto y otras instituciones. Por ejemplo, la tecnología de purificación celular de Eisai se utiliza en parte del proceso de fabricación; el producto fue posible gracias a la colaboración entre la industria y el mundo académico, con la contribución de diversas instituciones.
También podría decirse que el hecho de que esta aprobación, pionera a nivel mundial, viniera de Japón era estructuralmente inevitable. Esto se debe a que toda la cadena de suministro se ha completado casi en su totalidad en Japón, desde el establecimiento de la tecnología básica por el profesor Yamanaka, ganador del Premio Nobel de Fisiología o Medicina en 2012, hasta el suministro de células iPS por parte de la Fundación de Investigación de Células iPS de la Universidad de Kioto, las tecnologías de inducción de la diferenciación y fabricación desarrolladas por la Universidad de Kioto y otras instituciones, el establecimiento de la planta de fabricación comercial SMaRT, e incluso el desarrollo de startups universitarias y la entrada de importantes compañías farmacéuticas.
Un experimento en un laboratorio abierto del Instituto de Investigación de Células iPS de la Universidad de Kioto.
Foto: Center for iPS Cell Research and Application, Kyoto University¿Cuáles son las condiciones?
Los dos nuevos productos se consideran "aprobados con condiciones y plazos". Esto significa que, incluso después de la aprobación, la eficacia y la seguridad de los productos deben seguir verificándose mediante ensayos clínicos posteriores a la comercialización e investigaciones de los resultados de uso.
Este singular sistema japonés ha permitido la aprobación temprana en campos como la medicina regenerativa, donde es difícil realizar ensayos clínicos a gran escala, y es uno de los factores que explican la aplicación práctica de estos productos. Además, la aprobación, incluida la financiación pública de larga duración por parte de instituciones nacionales, no fue solo el resultado de investigadores individuales, sino también el fruto de la política científica japonesa.
Está previsto realizar un estudio completo de los resultados de uso de Rehart en un número objetivo de 75 pacientes, con un inicio de ventas previsto en torno al otoño de 2026. AmShepli también está obligada a acumular datos para su aprobación oficial.
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ArrowPor último, nos encontramos en los inicios de la medicina regenerativa.
El trasplante de cualquiera de estos productos no es un tratamiento disponible para todo el mundo en esta fase, y sólo estará disponible como tratamiento asegurado una vez que se haya completado el procedimiento para la cobertura del seguro (el proceso de registrar oficialmente el producto como cubierto por el seguro médico público). El plazo estimado para la inclusión de estos productos en la lista de seguros es de tres meses tras la aprobación en el caso de los productos farmacéuticos y de cuatro a cinco meses tras la solicitud en el caso de los materiales médicos, por lo que aún se espera que pase cierto tiempo antes de que lleguen a los pacientes.
Al comentar la aprobación, Kenichiro Ueno, Ministro de Sanidad, Trabajo y Bienestar Social, declaró en rueda de prensa: "Estoy muy satisfecho de que un producto terapéutico de Japón basado en las células iPS del profesor Yamanaka se haya puesto en práctica por primera vez en el mundo, y espero que ayude a los pacientes no sólo de Japón, sino de todo el mundo".
Subraya la importancia de acumular datos a largo plazo empezando cuidadosamente con un número limitado de casos.Han pasado veinte años desde la aparición de las células iPS. La tecnología, que nació en el laboratorio, ha llegado a la fase en que las células humanas se cultivan, se diferencian y finalmente se administran al cuerpo del paciente. El futuro de la medicina, reescrito por las células iPS, no ha hecho más que empezar.
Editado por Daisuke Takimoto
Artículo originalmente publicado enWIRED Japón. Adaptado por Mauricio Serfatty Godoy.