La terapia celular experimental Deramiocel, desarrollada por la compañía biotecnológica Capricor Therapeutics, frena el deterioro muscular en niños y jóvenes con distrofia muscular de Duchenne, según un ensayo de fase III cuyos resultados publica The Lancet.
Un ensayo clínico de fase III, la última etapa de los ensayos clínicos antes de proceder al proceso de autorización, demuestra que una terapia celular denominada Deramiocel podría frenar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una grave enfermedad genética que provoca un debilitamiento y atrofia muscular progresiva, incluido el corazón, para la que no existe cura y afecta, en su mayoría, a niños y jóvenes varones.
En el estudio, el primero de este tipo, participaron 106 niños y jóvenes entre 10 y 22 años con DMD avanzada. Según los resultados, al cabo de un año los participantes que recibieron el fármaco perdieron la movilidad de los brazos un 54% más lentamente que los participantes asignados al grupo placebo, aunque no supuso una diferencia clara en la capacidad del corazón para bombear sangre.
El ensayo clínico HOPE-3 de Deramiocel "ofrece beneficios terapéuticos significativos tanto para el músculo esquelético como para el cardíaco en la DMD avanzada, con una seguridad y tolerabilidad manejables", señala Marisol Montolio, directora del Departamento de Investigación y del Departamento de Tecnología del Duchenne Parent Project, Spain, y directora de la Catedra de la Universitat de Barcelona de Enfermedades Raras. "En el contexto de la DMD, Deramiocel no corrige la falta de distrofina de estos pacientes, pero es capaz de atenuar la progresión de la enfermedad".
"Los efectos terapéuticos de Deramiocel son muy alentadores, destaca esta experta en SMC España. Además de reducir más de la mitad la progresión media de la enfermedad del músculo esquelético durante 12 meses, la progresión media de la enfermedad cardíaca se desacelera en un 119%, "lo que representa una estabilización de la progresión de la miocardiopatía no vista con otros tratamientos cardíacos en la DMD".
Destaca, asimismo, que se preserva la función de las extremidades superiores, lo que permite un aumento de calidad de vida teniendo en cuenta la capacidad de comer de forma independiente y un importante beneficio potencial en el mantenimiento de la independencia.
Montolio destaca que no existen terapias específicas aprobadas para la miocardiopatía en la DMD, la cual es la principal causa de muerte en pacientes con esta enfermedad. "La pérdida de distrofina conduce a la inflamación y daño miocárdico, lo que eventualmente resulta en la muerte de los cardiomiocitos y en su reemplazo fibroadiposo. La estabilización observada, tras el tratamiento, refleja la preservación del miocardio viable, lo que resulta en el mantenimiento de la función contráctil global".
Algo también muy importante es que en el estudio se incluyeron pacientes con DMD con diversas mutaciones, siendo una terapia que no depende de la mutación del paciente, lo que lo hace ampliamente aplicable.
"Los hallazgos refuerzan a Deramiocel como una terapia segura, eficaz y prometedora para las personas que viven con DMD, aunque se necesita un seguimiento más prolongado para establecer la durabilidad y la seguridad a largo plazo".
"El ensayo clínico HOPE-3 se puede considerar una terapia celular, ya que se basa en la infusión intravenosa de Deramiocel, un tratamiento que se basa en una suspensión de células obtenidas de cardiosferas (CDC) de origen alogénico, lo que quiere decir que son células derivadas de individuos diferentes al paciente que recibe el tratamiento", explica Arístides López-Márquez, investigador del Grupo de Investigación Aplicada en Enfermedades Neuromusculares del Institut de Recerca Sant Joan de Deu de Barcelona.
En fases anteriores del ensayo se había verificado, además de su seguridad y baja toxicidad, su eficacia no solo en el tejido cardiaco sino del músculo esquelético y una ralentización de la progresión de la miopatía, degeneración muscular y de la propia enfermedad en general.
En conclusión, se puede afirmar que este ensayo clínico basado en una innovadora terapia celular es un estudio muy prometedor que arroja resultados robustos y significativos que reflejan una ralentización de la progresión de la enfermedad, que, aunque no supone ni se puede considerar por supuesto una cura total de la enfermedad, abre una ventana de oportunidad para los pacientes con DMD".
Distrofia que afecta más a niños y jóvenes varones
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) , causada por mutaciones en el gen DMD, responsable de la producción de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad y función de las fibras musculares, afecta mayoritariamente a hombres dado que el gen DMD se localiza en el cromosoma X, del cual los varones presentan una sola copia, explica Arístides López-Márquez, del departamento de Genética, Microbiología y Estadística de la Universitat de Barcelona; Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras-CIBERER.
La ausencia o deficiencia de distrofina provoca una degeneración progresiva de los músculos esqueléticos, cardíacos y respiratorios, lo que conduce a una pérdida gradual de la capacidad motora y a complicaciones sistémicas.
Las aproximaciones terapéuticas actuales incluyen el uso de corticosteroides para ralentizar la progresión de la enfermedad, cuidados multidisciplinares de soporte (fisioterapia, rehabilitación, asistencia respiratoria y cardiológica) y terapias moleculares innovadoras entre estas destacan las terapias de salto de exón (exon skipping), que buscan restaurar parcialmente la producción de distrofina, y las terapias génicas, diseñadas para introducir versiones funcionales del gen o de microdistrofinas en las células musculares.
Además, se están investigando estrategias basadas en edición genética y medicina regenerativa con el objetivo de mejorar la función muscular y modificar el curso de la enfermedad a largo plazo.
The Lancet http://www.thelancet.com/journals/lancet/s0140-6736(26)01385-1
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